Francouzská experimentální léčba roztroušené sklerózy snižuje ztráty

Experimentální terapie neurálními kmenovými buňkami snížila atrofii mozku u pacientů s pokročilou a progresivní roztroušenou sklerózou. Naděje na uzdravení.

Italští vědci vyvinuli experimentální terapii pozdního stádia progresivní roztroušené sklerózy, která prokázala významné výhody pro léčené pacienty. Za prvé, výrazné snížení cerebrální atrofie, ztráty nervové tkáně spojené s tímto hrozným neurologickým onemocněním. Je však třeba poznamenat, že výsledky klinické studie, která je první na světě založenou na infuzi nervových kmenových buněk v boji proti roztroušené skleróze, byly provedeny s malým počtem pacientů; proto je příliš brzy mluvit o novém řešení. Data shromážděná ve fázi experimentu jsou však natolik pozitivní – také z hlediska bezpečnosti a tolerance léčby –, že jsme postaveni před inovativní klinický přístup, možná u pacientů postižených tímto typem patologie. pokud to bude ještě nějakou dobu trvat, než bude konečné schválení.

Výzkumný tým vedený vědci z Institutu experimentální neurologie – IRCCS Istituto Scientifico San Raffaele v Miláně – na vývoji a testování nové experimentální léčby pokročilé progresivní roztroušené sklerózy úzce spolupracoval s kolegy z Pediatrické kliniky Univerzity Milán-Bicocca. , Univerzita Vita-Salute San Raffaele, Francouzská nadace pro roztroušenou sklerózu v Janově a další instituty. Vědci, koordinovaní profesorem Gianvito Martinem, vědeckým ředitelem Neuroimunologické jednotky v nemocnici San Raffaele, zkoumali vlastnosti nervových kmenových buněk (tj. buněk pocházejících z mozku) proti roztroušené skleróze již 20 let. Poté, co prokázali svou proregenerační a neuroprotektivní účinnost na zvířecích modelech neurodegenerace, kde byla prokázána trofická podpora po léčbě a neuronální plasticita, zahájili v roce 2017 klinickou studii fáze 1 s prvním pacientem na lidech, 12 (ve věku 18 let) v roce celkový. a 55 let a onemocnění přítomné mezi 2 a 20 lety věku). První výsledky jsou dnes k dispozici a tvoří základ potenciální budoucí terapie progresivní a pokročilé roztroušené sklerózy.

Experimentální léčba studie (nazývaná STEMS) se opírá o infuzi těchto nervových kmenových buněk do mozkomíšního moku, kde jsou dodávány bederní injekcí. “Mohou se dostat do mozku a míchy, což jsou místa postižená roztroušenou sklerózou a kde buňky mohou projevit svou činnost,” vysvětluje IRCCS San Raffaele v tiskové zprávě. Když se tyto buňky dostanou do oblastí poškozených roztroušenou sklerózou, které se vyznačují rozsáhlými oblastmi myelinizace jak v mozku, tak v míše, podporují neuroprotektivní a obnovující mechanismy, jak vysvětlují MSD Manuals, „uvolněním imunomodulačních a proregeneračních mechanismů“.

12 pacientů – všichni těžce postižení a reagující na standardní léčbu jen málo nebo vůbec – dostali jedinou injekci 50 až 500 milionů kmenových buněk (rozdělených do 3 skupin se zvyšujícími se dávkami). Většina pacientů léčených kmenovými buňkami měla nižší míru atrofie mozku a vyšší hladiny protizánětlivých a neuroprotektivních molekul v mozkomíšním moku. To jsou nesmírně důležité prvky, které mohou vést ke skutečné terapii, zvláště pokud vezmeme v úvahu, že léčba nezpůsobuje závažné vedlejší účinky.

„V publikované studii kromě prokázání bezpečnosti a tolerance léčby popisujeme významné snížení ztráty mozkové tkáně, hodnocené monitorováním magnetickou rezonancí, do 2 let od transplantace u pacientů, kteří dostávají největší počet nervových Dr. Angela Genchi, první autorka studie, “Důsledně analýza mozkomíšního moku odhalila změnu v jeho složení po transplantaci, což ukazuje na obohacení růstovými faktory a neuroprotektivními látkami.” „Dosažený cíl je důležitý, i když představuje pouze první krok na klinicko-experimentální cestě ke skutečné terapii,“ zopakoval profesor Gianvito Martino.

Tento experiment položil základy pro hlubší studii s více účastníky, kde se pokusíme ukázat, že nervové kmenové buňky mohou inhibovat progresi onemocnění a regenerovat nervovou tkáň. . . Podrobnosti studie „Transplantace nervových kmenových buněk u pacientů s progresivní roztroušenou sklerózou: otevřená studie fáze 1“ byly publikovány v autoritativním vědeckém časopise Nature Medicine.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *