Vědci poprvé pozorovali a popsali amyloidní kardiomyopatii, reverzní transthyretin (ATTR-CM), srdeční onemocnění, které zabíjí 50 % pacientů do 4 let od diagnózy. Role ochranných protilátek, které by mohly vést k novým život zachraňujícím způsobům léčby, je považována za velmi pravděpodobnou.
Poprvé viděl zvrat vzácného srdečního onemocnění, které, jakmile bylo diagnostikováno, zabilo 50 % pacientů během pouhých čtyř let. U tří mužů se stavem nazývaným amyloidní kardiomyopatie spojená s transthyretinem (ATTR-CM) došlo k úlevě od symptomů s návratem k téměř normálnímu zdraví srdce. Jak poznamenává Observatoř vzácných onemocnění, jde o “vzácné a potenciálně smrtelné onemocnění způsobené akumulací abnormálních usazenin špatně složeného proteinu v srdci – nazývaného amyloid.” Hromadění tohoto lepkavého proteinu, podobného tomu, který souvisí s Alzheimerovou chorobou, způsobuje „restriktivní kardiomyopatii a progresivní srdeční selhání“. Jednoduše řečeno srdeční selhání, které je pro mnoho lidí fatální.
Vědci, kteří studovali případy těchto tří pacientů, tvrdí, že jejich uzdravení bylo s největší pravděpodobností spojeno se specifickými protilátkami zjištěnými po zvýraznění konkrétního zánětlivého stavu u jednoho z mužů, kteří se „záhadně“ zotavili z nemoci považované za nevyléčitelnou. Doufáme, že tyto protilátky mohou být navrženy v laboratoři, aby se vyvinula účinná léčba amyloidní kardiomyopatie spojené s transthyretinem. V současné době se primárně léčí udržováním symptomů, jako je únava a potíže s dýcháním během cvičení na uzdě. Nedávno však americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil léky tafamidis meglumine a tafamidis, které jsou navrženy tak, aby se zaměřovaly na transtyretin (protein, který se hromadí v srdci), čímž úspěšně snižuje počet úmrtí a hospitalizací v důsledku tohoto onemocnění. ATTR-CM může být dědičná nebo „divokého typu“, tj. sporadická.
První případy zvratu závažného srdečního onemocnění identifikoval mezinárodní výzkumný tým vedený vědci z University College London, kteří úzce spolupracovali s kolegy z IRCCS Azienda Ospedaliero – Universitaria di Bologna, National Institutes of Health a dalších ústavů. Vědce, koordinované profesorkou Mariannou Fontanou z Lékařského oddělení University of London, následovala Royal Free Charity poté, co zjistili zlepšení symptomů u 68letého muže a začali prohledávat registry pacientů trpících vážným onemocněním. . s podobným průběhem.
Jak vysvětlila tisková zpráva z University College London: „Různé zobrazovací techniky, včetně krevních testů, echokardiografie (druh ultrazvuku), CMR skenů a scintigrafie (lék na scintigrafii kostí), kde se všichni tři muži zotavili, a pro jednoho „CMR – Cardiovascular Magnetic Resonance NDR – skeny ukázaly, že struktura a funkce srdce se vrátily do téměř normálního stavu a amyloid byl téměř úplně odstraněn,“ dodali vědci.
Analýzy těchto pacientů odhalily známky specifické imunitní odpovědi s protilátkami specificky zaměřenými na amyloid. Věří, že to byly právě tyto imunoglobuliny, které umožnily třem mužům ve věku 68, 76 a 82 let, aby se uzdravili. “Nebylo přesvědčivě prokázáno, zda tyto protilátky umožňují pacientům zotavení. Naše data však naznačují, že je vysoce pravděpodobné a možné, že takové protilátky budou rekonstituovány v laboratoři a použity jako terapie. Profesor Julian Gillmore, spoluautor studie studie a ředitel Centra pro amyloidózu UCL řekl: “Tento výzkum je jen začátek.” Toto je poprvé, kdy jsme viděli, že se srdce může léčit touto nemocí. To bylo dosud neznámé a zvedá to laťku toho, co je možné pomocí nových léčebných postupů,“ zopakoval profesor Fontana. Podrobnosti o výzkumu “Antibody-Associated Reversal of ATTR Amyloidosis-Related Cardiomyopathy” byly publikovány v článku publikovaném v New England Journal of Medicine.
Video, objevte 7 nejsilnějších jaderných výbuchů, jaké byly kdy natočeny: